Blood：白藜芦醇三聚体可改善LV介导的基因序列疗法

2021-12-20 00:55:59 来源:

红血球胚胎(HSCs)的治疗法特质突变传播作为一系列单突变、特质和受到感染疾病的救人疗法具有前所未有的吸引力。但在病理上，突变疗法受到HSC对慢病原载体(LVs)省略固有抵抗特质的导致限制，不一定即可要较低剂量或重复LV给药才能借助于治疗法特质的突变不对。Stosh Ozog等人发现短肌肉注射联合应用于环白藜芦醇三聚体鞘酚A可以减少LV突变对人类和灵长类红血球胚胎和祖细胞的传播成本。该方法有不仅在体外实验中所敏感度显著，应用于在移植到免疫缺陷肠道体内的人类胚胎论及中所时，其敏感度最为显著。研究人员进一步显然，鞘酚A是通过扭曲介导诱导的跨膜(IFITM)蛋白IFITM2和IFITM3的暗示水平及其与早期核内体的关系，来减轻LV转导的限制，从而增加了LV核心核内体逃离现场。此外，鞘酚A介导的IFITM下调并不扭曲LV的为基础种系统或偏倚论及分化。综上所述，本研究有力地毫无疑问对固有免疫限制因子进行抑制剂省略是一种有希望的、酯类的方法有，可以优化LV介导的突变疗法。原始出处：Stosh Ozog， et al.Resveratrol trimer enhances gene delivery to hematopoietic stem cells by reducing antiviral restriction at endosomes. Blood 2019 ：blood.2019000040； doi： https：//doi.org/10.1182/blood.2019000040 本文系基尔医学（MedSci）原创编译，转贴即可授权！